• 數據涵蓋五篇摘要，其中包含兩篇口頭報告，對罹患母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN) 的病人可謂重大發現。

• BPDCN 是一種侵襲性極高的罕見血液惡性腫瘤，主要侵襲皮膚、骨髓及血液。

意大利佛羅倫斯和紐約2025年11月25日 /美通社/ — Menarini Group（下稱「Menarini」），作為國際領先的製藥與診斷企業，與其全資附屬公司 Stemline Therapeutics, Inc.（下稱「Stemline」）今日宣佈，公司將於 12月6日至9日在美國佛羅里達州奧蘭多舉行的美國血液學會 (American Society of Hematology; ASH) 年會暨展覽會上，發表關於 ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs) 的最新數據。

本次發表包括一場口頭報告，重點介紹三聯療法（結合 tagraxofusp、azacitidine 及 venetoclax）的臨床結果。該療法在治療母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN) 病人時，不只展現出療效（高反應率及橋接移植率），同時耐受性良好。

Menarini 集團行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「在 Menarini Stemline，我們致力於改變罹患難以治療癌症病人的生活的決心，始終堅定不移。這些數據顯示，tagraxofusp 在單一療法及聯合療法中均對治療 BPDCN 發揮重要作用，同時也具備潛力協助罹患其他侵襲性血液惡性腫瘤的病人——這些病症亟需更有效的治療方案。」

以下是 Menarini Group/Stemline Therapeutics 有關即將舉行的研討會與即將發表刊物的詳情。

美國血液學學會 2025 年年會 (ASH Annual Meeting 2025)

*表示研究者贊助的研究或合作研究。

ELZONRIS 於 2018年12月獲 FDA 批准，用於治療成人及兩歲以上兒童病人的母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN)，適用於未經治療及曾接受治療的病人群體。2021年1月，ELZONRIS 獲歐洲委員會批准。 

關於 BPDCN

母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN) 是一種侵襲性極高的罕見血液惡性腫瘤，主要侵襲皮膚、骨髓及血液。此腫瘤還可以影響身體其他部位，例如淋巴結、腎臟、肝臟和中樞神經系統。作為 BPDCN 的首發徵兆，約 85% 至 90% 的病人會出現皮膚病變。BPDCN 影響所有種族與地理區域的人群，全球年發病率約為每十萬人中有 0.4 至 0.5 例。雖然 BPDCN 會影響所有年齡層的男性和女性，但 75% 的病例發生於男性，發病年齡中位數為 60 至 70 歲。BPDCN 癌細胞的一項關鍵特徵是其高度表達一種名為 CD123 的蛋白質，該蛋白質可於細胞表面觀察到。這使得 CD123 成為重要的診斷標記物，同時也是精準療法直接打擊癌細胞的首要靶點。

關於 ELZONRIS^® (Tagraxofusp-erzs)

美國適應症： ELZONRIS (tagraxofusp-erzs) 是一種處方藥，用於治療成人和 2 歲及以上兒童病人的漿細胞性樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN) 。

如欲了解美國的完整處方資料，請瀏覽 www.elzonris.com。

ELZONRIS® 重要安全資料

禁忌警告：微血管滲漏症候群

• 接受 ELZONRIS 治療的病人可能會出現微血管滲漏症候群 (CLS)，而可以導致命危或致命。監測 CLS 的徵兆和症狀，並按照建議行動。

警告及注意事項

微血管滲漏症候群

有報告稱，接受 ELZONRIS 治療的病人中出現毛細血管滲漏症候群 (CLS) ，包括危及生命和致命的病例。在臨床試驗接受 ELZONRIS 治療的病人，CLS 的整體出現率為 53% (65/122) ，當中包括 43% (52/122) 病人為 1 級或 2 級、7% (8/122) 病人為 3 級、1% (1/122) 病人為 4 級，以及四名病人去世 (3%) 。發病時間中位數為 4 天 (日數範圍為 1 至 46 天) ，除 5 名病人外，其餘病人均於第 1 週期內發病一次。

開始注射 ELZONRIS 治療前，請確保病人心臟功能足夠，以及血清白蛋白 3.2 g/dL 或以上。ELZONRIS 治療期間，每次注射 ELZONRIS 前後，都需要根據臨床指示監測血清白蛋白水平，並評估病人的其他體徵或 CLS 症狀。當中包括體重上升、新出現水腫或水腫惡化（包括肺水腫）、低血壓或血液動力學不穩定。

嚴重過敏反應

ELZONRIS 可導致嚴重過敏反應。在臨床試驗接受 ELZONRIS 治療的病人中，43% (53/122) 接受 ELZONRIS 治療的病人報告出現過敏反應，7% (9/122) 病人更出現 ≥3 級過敏反應。≥5% 病人出現過敏反應表現，包括皮疹、痕癢和口腔炎。採用 ELZONRIS 治療期間，監測病人是否出現過敏反應。如出現過敏反應，則中止 ELZONRIS 注射，並根據需要提供支援治療。

肝毒性

使用 ELZONRIS 治療與肝臟酵素升高有關。在臨床試驗接受 ELZONRIS 治療病人中，79% (96/122) 病人出現 ALT 上升，而 76% (93/122) 病人出現 AST 上升。26% (32/122) 病人出現第 3 級 ALT 上升。30% (36/122) 病人出現第 3 級 AST 上升，而 3% (4/122) 病人出現第 4 級 AST 上升。大多數病人於第 1 週期出現肝酵素上升，但中止注射則可以逆轉。

每次注射 ELZONRIS 前，量度谷丙轉氨酶 (ALT) 和谷草轉氨酶 (AST)。如果轉氨酶上升至正常上限 5 倍以上，則暫停 ELZONRIS 注射。轉氨酶恢復正常或緩解後，則恢復治療。

不良反應

最常見的不良反應為毛細血管滲漏症候群、噁心、疲倦、發燒、週邊水腫和體重增加，發生率≥ 30%。最常見的實驗室檢測異常 (發生率≥ 50%) 是白蛋白、血小板、血紅素、鈣和鈉下降，葡萄糖、ALT 和 AST 升高。

請參閱完整處方資料 ，包括盒裝警告。

如欲報告疑似不良反應，請聯絡 Stemline Therapeutics, Inc.（電話 1-877-332-7961）或 FDA（電話 1-800-FDA-1088 或網站 www.fda.gov/medwatch）。

Menarini Group 簡介

Menarini Group 是國際領先的製藥和診斷公司，營業額達 47 億美元，員工超過 17,000 名。Menarini 專注尚未滿足兼大量需求的治療領域，產品涵蓋心臟病學、腫瘤學、肺病學、胃腸病學、傳染病、糖尿病學、發炎和鎮痛領域。Menarini 擁有 18 個生產基地及 9 個研發中心，產品遍佈全球 140 個國家/地區。欲知詳情，請瀏覽www.menarini.com。 

Stemline Therapeutics Inc. 簡介

Menarini Group 全資附屬公司 Stemline Therapeutics, Inc.（簡稱「Stemline」）是商業階段生物製藥公司，專注為病人提供嶄新腫瘤治療。Stemline 於美國、歐洲和全球其他地區，商業化 elacestrant。這是一種口服內分泌藥物，用於治療雌激素受體 (ER) 陽性、第二型人類表皮生長因子受體 (HER2) 陰性、ESR1 突變晚期或轉移性乳癌的已停經女性或成年男性，並接受最少一種內分泌療法後，病情出現惡化。Stemline 也於美國、歐洲和全球其他地區，商業化針對 CD123 的新型標靶藥物 tagraxofusp-erzs。這藥物用於治療母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN)，即侵襲性血液癌症。此外，Stemline 於歐洲商業化 selinexor，這是治療多發性骨髓瘤的 XPO1抑制劑。該公司還就乳癌和血液系統癌症適應症，分別利用 elacestrant 和 tagraxofusp 作多項標籤擴展研究，並為實體癌症和血液系統癌症病人的其他候選藥物，擁有處於不同研發階段的廣泛臨床管線。

• BPDCN 是一種侵襲性血液系統惡性腫瘤，過去預後較差
• VisualDx 是臨床決定支援系統，已獲全球 2,300 多家醫院、診所和醫學院採用
• VisualDx 的系統利用 BPDCN 皮膚病變實際影像和 VisualDx 平台整合人工智能/機器學習 (AI/ML) 科技，務求提升對可能患有 BPDCN 人士的識別

意大利佛羅倫斯和紐約2025年3月21日 /美通社/ — 國際尖端製藥及診斷公司 Menarini Group（「Menarini」）與專注為癌症病人提供嶄新腫瘤治療兼 Menarini Group 全資子公司 Stemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」）今天宣佈他們與 VisualDx 合作，務求提升可能患有 BPDCN 人士的鑑別。這是創新公司們合作引入人工智能/機器學習 (AI/ML) 工具，從而協助識別 BPDCN 作為可能早期鑑別診斷的例子。此項目包括利用 BPDCN 皮膚病變實際影像，以及合併 AI/ML 科技的 VisualDx 平台。該人工智能模型現已可於 VisualDx 使用。

VisualDx 是由醫生領導的公司，致力改善醫療決定、醫學教育及研究。VisualDx 工具是臨床決定支援系統，已獲全球超過 2,300 間醫院，診所和醫學院採用。此軟件包括一個透過學習機構及其他合作提交，以及臨床醫生審查而成的綜合臨床影像數據庫，從而協助醫療專業人士識別各種皮膚類型的皮膚問題。臨床醫生透過人工智能影像搜索，便可更了解各種皮膚狀況。這目的是協助病人於整個治療過程中，得到更準確診斷。

BPDCN 是一種侵襲性罕見血液系統惡性腫瘤，過去預後也較差（診斷後約 8.7 到 14 個月^[1]）。它通常表現為皮膚病變，並可影響骨髓、血液、中樞神經系統、淋巴結和內臟。皮膚科醫生可能會先識別 BPDCN 的跡象，並對可疑病變進行活體組織切片檢查。然後，病理學家可以透過檢測 BPDCN 細胞上某些明顯出現生物標記，進行檢測 BPDCN。美國、歐洲和全球其他地區內，Tagraxofusp-erzs 是唯一獲准治療 BPDCN 病人的藥物，也是首個兼唯一獲准的 CD123 標靶治療藥物。

分子藥理學教授、Montefiore Einstein 白血病計劃主管兼血癌研究所聯席總監 Marina Konopleva 醫生兼醫學博士表示：「BPDCN 是一種罕見兼臨床侵襲性血液惡性腫瘤，並通常出現皮膚病變。由於它的侵襲性特質和涉及未成熟細胞，若不及時治療，預後可能不佳。早期診斷在改善病人治療成效上，擔當關鍵角色。新興的 AI/ML 科技可能在 BPDCN 診斷和早期鑑別診斷上，提供寶貴支援。」

Menarini Group 行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「由於 BPDCN 通常先表現為皮膚病變，所以普遍預後不佳。我們迫切需要早期診斷，以便病人能夠獲得適當治療選擇。我們很高興與 VisualDx 合作，向醫療團隊提供利用最新人工智能/機器學習 (AI/ML) 科技的工具，協助解釋具挑戰性的皮膚病變。」

VisualDx 不會儲存任何臨床醫生拍攝病人皮膚檢查和上傳的影像，而有助保護病人私隱。

關於 BPDCN
BPDCN 是一種侵襲性罕見血液系統惡性腫瘤，過去稱為母細胞性 NK 細胞淋巴瘤。由於它通常於皮膚呈現，所以過去預後不佳。BPDCN 通常呈現為皮膚病變病變，也可能影響骨髓、血液、中樞神經系統、淋巴結和內臟。BPDCN 的細胞起源是漿細胞樣樹突狀細胞 (pDC) 前體。BPDCN 的診斷是根據 CD123、CD4 和 CD56 的免疫表型分析診斷三聯體，以及其他標記。2008 年，世界衛生組織 (WHO) 稱這種疾病為「BPDCN」，而過去名稱包括母細胞性NK細胞淋巴瘤和 CD4+/CD56+ 血液真皮腫瘤。

關於 ELZONRIS® (Tagraxofusp-erzs)
美國適應症：ELZONRIS 是一種處方藥物，用於治療成人和年滿 2 歲兒童病人的母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN)。

如欲了解美國的完整處方資料，請瀏覽 www.elzonris.com。

ELZONRIS® 重要安全資料
盒裝警告：微血管滲漏症候群

•  接受 ELZONRIS 治療的病人可能會出現微血管滲漏症候群 (CLS)，而可以導致命危或致命。監測 CLS 的徵兆和症狀，並按照建議行動。

警告及注意事項 

微血管滲漏症候群
接受 ELZONRIS 治療的病人中，已報告出現微血管滲漏症候群 (CLS)，當中包括命危或致命案例。在臨床試驗接受 ELZONRIS 治療的病人，CLS 的整體出現率為 53% (65/122) ，當中包括 43% (52/122) 病人為 1 級或 2 級、7% (8/122) 病人為 3 級、1% (1/122) 病人為 4 級，以及四名病人去世 (3%) 。發病時間中位數為 4 天 (日數範圍為 1 至 46 天) ，除 5 名病人外，其餘病人均於第 1 週期內發病一次。

開始注射 ELZONRIS 治療前，請確保病人心臟功能足夠，以及血清白蛋白 3.2 g/dL 或以上。ELZONRIS 治療期間，每次注射 ELZONRIS 前後，都需要根據臨床指示監測血清白蛋白水平，並評估病人的其他體徵或 CLS 症狀。當中包括體重上升、新出現水腫或水腫惡化（包括肺水腫）、低血壓或血液動力學不穩定。

過敏反應
ELZONRIS 可引起嚴重過敏反應。在臨床試驗接受 ELZONRIS 治療的病人中，43% (53/122) 接受 ELZONRIS 治療的病人報告出現過敏反應，7% (9/122) 病人更出現 ≥3 級過敏反應。≥5% 病人出現過敏反應表現，包括皮疹、痕癢和口腔炎。採用 ELZONRIS 治療期間，監測病人是否出現過敏反應。如出現過敏反應，則中止 ELZONRIS 注射，並根據需要提供支援治療。

採用 ELZONRIS 的 肝毒性
治療，與肝酵素上升相關。在臨床試驗接受 ELZONRIS 治療病人中，79% (96/122) 病人出現 ALT 上升，而 76% (93/122) 病人出現 AST 上升。26% (32/122) 病人出現第 3 級 ALT 上升。30% (36/122) 病人出現第 3 級 AST 上升，而 3% (4/122) 病人出現第 4 級 AST 上升。大多數病人於第 1 週期出現肝酵素上升，但中止注射則可以逆轉。

每次注射 ELZONRIS 前，量度谷丙轉氨酶 (ALT) 和谷草轉氨酶 (AST)。如果轉氨酶上升至正常上限 5 倍以上，則暫停 ELZONRIS 注射。轉氨酶恢復正常或緩解後，則恢復治療。

不良反應
最常見的不良反應（發生率 ≥30％）是微血管滲漏症候群、噁心、疲勞、發燒、周邊水腫和體重上升。最常見檢驗異常（發生率 ≥50%）為白蛋白、血小板、血紅素、鈣和鈉降低，以及葡萄糖、ALT 和 AST 上升。

請參閱完整處方資料 ，包括盒裝警告。
如欲報告疑似不良反應，請聯絡 Stemline Therapeutics, Inc. （電話 1-877-332-7961）或 FDA（電話 1-800-FDA-1088 或網站 www.fda.gov/medwatch）。

關於 The Menarini Group 
The Menarini Group 是國際尖端製藥及診斷公司，營業額超過 470 億美元，聘用超過 17,000 名員工。Menarini 專注於高未滿足需求的治療領域，而為心臟病學、腫瘤學、肺病學、胃腸病學、感染疾病、糖尿病學、發炎和鎮痛學的提供產品。Menarini 擁有 18 個生產基地及 9 個研發中心，產品遍佈全球 140 個國家/地區。如欲了解更多資料，請瀏覽 Menarini.com。

關於 Stemline Therapeutics Inc.
Menarini Group 全資子公司 Stemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」）是一間商業階段生物製藥公司，專注為病人提供嶄新腫瘤治療。Stemline 於美國、歐洲和全球其他地區，商業化 Elacestrant。Elacestrant 是一種口服內分泌藥物，用於治療雌激素受體 (ER) 陽性、第二型人類表皮生長因子受體 (HER2) 陰性、ESR1 突變晚期或轉移性乳癌的已停經女性或成年男性，並接受最少一種內分泌療法後，病情出現惡化。Stemline 也於美國、歐洲和全球其他地區，商業化針對 CD123 的新型標靶藥物 Tagraxofusp-erzs。這藥物用於治療母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN)，即侵襲性血液癌症。此外，Stemline 於歐洲商業化 Selinexor，Selinexor 是治療多發性骨髓瘤的 XPO1抑制劑。該公司還就乳癌和血液系統癌症適應症，分別利用 Elacestrant 和 Tagraxofusp 作多項標籤擴展研究，並為實體癌症和血液系統癌症病人的其他候選藥物，擁有處於不同研發階段的廣泛臨床管線。

關於 VisualDx
VisualDx 是一間致力透過增強思維和即時視覺化而改善醫療決定的公司。它承諾拉近醫療差距，並相信科技可以減少知識差異，而帶來更公平合理的醫療服務。VisualDx 透過結合問題導向臨床搜尋與全球最佳醫學影像庫，加上專家們的醫學知識和尖端機器學習演算法，協助進行有所鑑別診斷、變化、治療和病人溝通，並已成為全球 2,300 多間醫院、診所和醫學院的標準專業資源。如了解更多資料，請瀏覽www.visualdx.com。

^[1] Pagano L, et al Haematological. 2013;98 (2): 239-246 和 Pemmaraju N Curr Hematol Malig Rep. 2017; 12(6): 510-512