新加坡和廣州2025年9月15日 /美通社/ — 近日，來恩生物（Lion TCR）宣布其創新mRNA編碼TCR-T細胞療法產品LioCyx-M004獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，開展治療慢性乙型肝炎（CHB）的1b/2期臨床試驗（IND）。這是全球首個獲得FDA批准用於慢性乙型肝炎治療的TCR-T細胞療法，同時也是首個獲得FDA快速通道資格的乙肝病毒特異性TCR-T療法。

01 突破性療法：多重認證彰顯創新價值，FDA三連批認可創新實力

LioCyx-M004是一種自體T細胞療法，通過mRNA編碼表達靶向乙肝病毒表面抗原的TCR，賦予T細胞特異性識別並殺傷乙肝病毒感染肝細胞的能力。這種創新方法利用mRNA瞬時表達的特性，結合多次輸注的方式，既能很好地控制安全性又能保證療效。

該療法此前已獲得FDA批准用於治療乙肝病毒相關肝細胞癌，現在又獲批開展慢性乙型肝炎治療的臨床試驗，證明了該平台技術的廣泛應用前景。快速通道資格將加速該療法的開發和審評進程，而孤兒藥認定則為HBV相關肝細胞癌患者帶來了新的希望。

02 全球乙肝負擔：近3億患者亟需治愈，創新療法帶來新希望

乙肝病毒（HBV）感染是全球健康的重大挑戰，全球慢性乙肝患者約2.96億，其中中國患者超過8600萬，治療需求極為迫切。當前抗病毒藥物難以實現功能性治愈（即乙肝表面抗原持續清除），僅不到10%的患者病情得到有效控制。來恩生物研發的TCR-T療法LioCyx-M004通過精準靶向HBV感染細胞、激活病毒特異性T細胞免疫，為全球數億患者帶來了實現功能性治愈的新希望。

03 臨床數據驚艷：低劑量組即顯示HBsAg下降，安全性優勢顯著

在早期的1期臨床研究中，LioCyx-M004已展現了良好的安全性，使晚期肝癌患者生存期得到顯著提升，實現了33.1個月的中位總生存期，並觀察到乙肝表面抗原（HBsAg）的下降，顯示出抗腫瘤和抗病毒治療效果。

來恩生物首席醫學官兼首席運營官王婷婷博士表示：「我們正在乙肝患者中進行劑量遞增研究（dose escalation study），在低劑量組已經觀察到HBsAg的下降，這令我們備受鼓舞。通過過繼性回輸和補充患者自體的HBV特異性TCR-T細胞是一種很有前景的治療手段，有希望重建患者體內的HBV特異性T細胞庫，我們正通過劑量遞增研究尋找最佳治療劑量和方案。」

值得注意的是，患者在治療前不需要淋巴細胞清除（lymphodepletion），進一步提高了患者用藥安全性和可及性。在安全性方面，未觀察到細胞因子風暴或神經毒性反應，說明mRNA編碼TCR-T療法是一種安全有效的療法。

04 戰略升級：從腫瘤治療邁向抗病毒新戰場

來恩生物首席執行官彭曉明博士將此次獲批視為公司發展的關鍵轉折點：「此次獲批開展慢性乙型肝炎治療臨床試驗，標誌著我們的平台技術實現了從腫瘤治療領域向病毒感染治療領域的戰略性拓展。隨著臨床試驗的推進，我們將加速完成從實驗室到臨床、再從臨床到市場的完整價值鏈構建，為全球數億乙肝患者提供創新治療方案的同時，實現企業的商業價值和社會價值的雙重回報。」

05 未來佈局：in vivo TCR-T療法獲權威驗證，產業轉化進程加速

值得關注的是，來恩生物的mRNA編碼靶向HBV的in vivo TCR-T已被美國著名腫瘤研究所驗證。研究表明，該療法在動物模型中展現出顯著的殺傷HBV陽性細胞的功能，其治療效果與體外工程化改造的T細胞相當，這為靶向HBV的in vivo TCR-T產業轉化奠定了堅實的科學基礎。

目前公司正在積極推進這一創新方向，加快in vivo TCR-T療法的開發進程。與傳統體外改造T細胞療法相比，in vivo TCR-T療法具有現貨型、成本低、可及性高等優勢，有望為更多患者提供治療機會。

公司還在升級AI賦能的TCR靶點發現平台，計劃將產品管線拓展至肺癌、乳腺癌和消化道腫瘤等更多實體瘤領域。

關於來恩生物

來恩生物是一家從新加坡科技研究局（A*STAR）孵化的臨床階段生物技術公司。其核心產品治療乙型肝炎病毒（HBV）相關性疾病，是全球首個獲得美國FDA批准開展國際多中心Ⅱ期臨床試驗的、靶向HBV的TCR-T細胞療法，並已獲得FDA快速通道和孤兒藥資質，同時也已取得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的臨床試驗默示許可。

公司依托AI驅動的TCR發現平台和RNA技術，正積極將產品管線拓展至多種實體瘤及感染性疾病領域。來恩生物佈局了包括自體細胞治療和通用型療法在內的多元產品體系，並致力於開發in vivo TCR-T療法，顯著降低治療成本，提升可及性。