和譽醫藥依帕戈替尼完成治療肝細胞癌的注冊性臨床試驗首例患者給藥

上海 2025年6月16日 /美通社/ — 和譽醫藥（港交所代碼： 02256 ）宣布，其自主研發的高選擇性小分子 FGFR4 抑制劑依帕戈替尼已於近日完成治療肝細胞癌的注冊性臨床的首例患者給藥。

依帕戈替尼於今年 5 月獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（ CDE ）突破性療法認定。依帕戈替尼也是首個采用靶向分子生物標志物精准治療肝細胞癌的藥物。

絕大多數接受目前標准療法（包括免疫檢查點抑制劑 (ICI) 和多靶點激酶抑制劑 (mTKI) ）治療的晚期 HCC 患者在一年內都會出現疾病進展。此外，約有 30% 的 HCC 患者表現出 FGF19 過表達，這是一種與更具侵襲性的腫瘤生物學特性和更差的預後相關的生物標記物。

此項注冊性臨床研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，旨在評估依帕戈替尼聯合最佳支持性治療（ BSC ）與安慰劑聯合 BSC 在經免疫檢查點抑制劑 (ICI) 和多靶點酪氨酸激酶抑制劑 (mTKI) 治療的 FGF19 過表達的晚期或不可切除的肝細胞 (HCC) 患者中的有效性和安全性。符合入組標准的晚期肝癌患者將以 2 ： 1 的比例隨機接受依帕戈替尼聯合最佳支持治療和安慰劑聯合最佳支持治療。

關於依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK-011)

依帕戈替尼（ ABSK-011 ）是一種高選擇性小分子 FGFR4 抑制劑，旨在靶向 FGF19 信號通路的過表達。研究表明，全球約 30% 的 HCC 患者存在 FGF19 過表達。開發針對該信號通路的靶向療法代表了治療 HCC 的一種新穎的創新方法。

當前，全球尚無 FGFR4 抑制劑獲批上市，根據弗若斯特沙利文的分析，依帕戈替尼憑借其在競爭格局中的領先地位，有望成為首個治療 FGF19 過表達 aHCC 患者的突破性藥物。

除單藥之外，和譽醫藥同時在探索聯合抗 PD-L1 抗體阿替利珠單抗（由 F. Hoffmann-La Roche Ltd. 及羅氏（中國）投資有限公司制造）的 II 期試驗。在 2024 年 ESMO-GI 大會上，和譽醫藥發布了聯合用藥治療 aHCC 患者的最新臨床試驗數據，其中，依帕戈替尼 220mg BID 聯用阿替利珠單抗隊列在既往接受過 ICI 治療的 FGF19+ HCC 患者中實現了 50% 的客觀緩解率 (ORR) 。

關於和譽

和譽醫藥（香港聯交所代碼： 02256 ）成立於 2016 年，是一家立足中國，著眼全球的創新藥研發公司。公司的創始人和管理團隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發和管理經驗，並參與了多個臨床及上市新藥的研發。和譽醫藥專注於腫瘤新藥研發，以小分子腫瘤精准治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫藥市場的需求，秉承國際新藥開發的理念和標准，致力於開發新穎及高潛力藥物靶點的潛在 first-in-class 或 best-in-class 創新藥物，用於改善中國及全球病人的生活質量。自成立以來，和譽醫藥已經建立了豐富的創新產品管線，涵蓋腫瘤精准治療領域以及腫瘤免疫治療領域。

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